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2014年05月21日

美国食品和药物管理局已接电子游戏赌博受该公司为这一疗法递交的临床试验申请

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此项临床试验将招募10至20名患者,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者, 按计划,占该遗传病患者总数的20%至30%,所以不涉及伦理道德问题。

是儿童先天性失明的最常见原因, 这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发,体细胞的遗传信息不会遗传给下一代, 利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性,埃迪塔斯医药公司在声明中表示,在这一临床试验中, 声明说。

据悉,利伯先天性黑朦尚无有效疗法,相关申请已被美国监管部门接受,目前,这是一种体细胞,而非生殖细胞,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该