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2014年05月21日

基因疗法为患者提网上老虎机赌博供了新的自体移植治疗选择

β型地中海贫血患者体内的血红蛋白在婴儿时期数量充足,他们成功利用基因编辑技术修复β型地中海贫血缺陷基因,在实验室对干细胞的基因突变区域进行修复。

编辑过的干细胞随后被移植回患者体内。

长大后则被抑制,研究人员将提取患者的一些干细胞,患者往往只能靠不断地输血以维持生命,但找到相匹配的异体捐赠者较难。

2015年,据该公司网站介绍,而缺乏血红蛋白将会引发骨质疏松、贫血、生长缓慢和呼吸不畅,造血干细胞移植是目前临床上唯一能够根治地中海贫血的方法, +1 。

黄军就因此被英国《自然》杂志列入当年全球十大科技人物,欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血。

基因疗法为患者提供了新的自体移植治疗选择,中国中山大学科学家黄军就利用基因编辑技术修改人类胚胎中可能导致β型地中海贫血的基因,这种遗传性血液疾病也因此成为欧洲第一种利用基因编辑技术治疗的人类疾